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心源性猝死(SCD)是儿童肥厚型心肌病(HCM)患者最常见的死亡方式，年死亡率高于HCM成人患者。目前相关临床指南基于从成人患者的观察性研究中得到的指标来预测儿童肥厚型心肌病患者的SCD风险，指导一级预防植入式心律转复除颤器(ICDs)的使用，但是这种方法对成人和儿童的SCD发生风险识别能力都很差。因此，研究者研发出一种临床风险评估工具HCM Risk-SCD用来评估5年SCD风险，并已经在成人中得到验证；但是，儿童尚无SCD风险预测模型。本研究的目的是开发一种类似成人的SCD风险预测模型，可以预测HCM儿童患者的SCD风险。
方法
本研究纳入了来自17个国家39个临床中心（国际儿童肥厚型心肌病联盟）收治的HCM患者（年龄为1-16岁）。所有患者均符合HCM指南规定的诊断标准，并排除了既往室颤或持续性室性心动过速(VT)、已知可导致HCM的先天性代谢异常或综合征、随访时间少于1个月患者。
本研究的SCD风险预测公式中临床预测变量的选择（Table 1）需满足两个条件：1. 有超过2项已发表的研究分析了该临床危险因素；2. 在单变量或多变量生存分析研究中该临床危险因素与SCD独立相关。
结果
1.建立儿童HCM SCD风险预测模型
研究队列包括来自39个临床中心的1024名患者，患者年龄中位数（四分位间距，IQR）为11（7-14）岁。699名患者（68.3％）是男孩。1006例患者中有534例（53.1％）存在HCM家族史。根据全部的随访数据以及随访期间发生的所有事件建立了风险预测模型。对于患有HCM的儿童患者，5年发生SCD的风险(P)可以通过以下等式计算。
P= 1-0.949437808exp(预后指数)
预后指数=0.2171364×(最大室壁厚度-11.09)-0.0047562×(最大室壁厚度2-174.12)+0.130365×(左房内径-1.92)+0.429624×(不明原因晕厥)+0.1861694×(非持续性室性心动过速)-0.0065555×(最大左室流出道压差-21.8)。
2.模型验证
为了验证风险模型，研究者使用风险预测模型对1024例患者相关的58种事件发生风险进行预测。图B显示了一组临床观察到的和模型预测的5年SCD发生风险之间的比较结果。图A显示了5年终点事件发生概率。对于有6%或以上5年SCD发生风险的患者，每植入10个ICDs，就有1个患者可能在5年内从SCD中被挽救。
结论
本文首次建立了儿童HCM 5年SCD风险评估模型，并进行了验证，通过系统的风险评估可指导儿童患者的ICD植入。成人HCM风险预测模型用于儿童HCM患者SCD风险的预测，可能会低估SCD的发病率。儿童HCM Risk-SCD风险评估模型可以更好地区分SCD发生高风险和低风险的患者，且在随访期间能识别出大多数有SCD发生风险的患者。儿童患者处于身体发育期，表型可能会迅速演变，从而导致心律失常风险的改变。因此，在未来探索个体临床风险因素在儿童时期的作用变化，并进行临床风险预测将是非常有价值的。
参考文献
[1]NORRISH G, DING T, FIELD E, et al.Development of a Novel Risk Prediction Model for Sudden Cardiac Death in Childhood Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM Risk-Kids). JAMA Cardiol. .
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