随着肿瘤发生发展分子机制的阐明，肿瘤细胞与正常细胞的区别将会更加明确，一些肿瘤细胞特有的分子靶点将成为筛选特效抗癌药物的有用工具，而这样的药物将可能特异地攻击肿瘤细胞，对正常细胞损害很小，因而其疗效更好，也能在临床较长期地大剂量使用。
基因治疗由于能针对肿瘤组织内特有的基因变异情况进行修复或促使肿瘤细胞死亡，也具有广阔的应用前景；特别是随着一些高效而具有组织/细胞选择性的给药载体的成功构建、一些新的更具杀伤力的目的基因的发现，使基因治疗将可能在21世纪成为肿瘤治疗的常规手段。
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