近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了辉瑞公司的Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）胶囊用于治疗成人的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）。
这是FDA批准的首个ATTR-CM治疗方法，来自FDA药物评价和研究中心的Norman Stockbridge教授认为，此次批准是ATTR-CM治疗的重要进展。
这两种药物的推荐剂量不同。Vyndaqel的推荐剂量是80 mg（4粒20 mg的胶囊），口服，每日一次。Vyndamax的推荐剂量为每次61 mg（1粒胶囊），口服，每日一次。
此次批准均基于ATTR-ACT双盲、多中心、随机对照试验的结果。该试验共纳入441例患者，随访30个月显示，与安慰剂相比，Vyndaqel可显著降低ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管相关住院风险，并可提高患者的其他功能性指标。
试验中的患者数目较少，但并未发现药物相关不良反应，但是tafamidis可能对胎儿造成伤害，妇女在服用Vyndaqel或Vyndamax时需与保健专家讨论妊娠计划和预防措施。
淀粉样变性研究协会（Amyloidosis Research Consortium）的创始人Isabelle Lousada指出，ATTR-CM诊断严重不足，且可致命。ATTR-CM是一种罕见疾病，患者需要接受更多的教育，并认识到早期诊断的重要性。并认为，这两种药物的批准是ATTR-CM的重要进展。
另外，Vyndaqel 曾被FDA授予优先审评资格、快速通道和突破性疗法的认定。且Vyndaqel和Vyndamax均被FDA指定为“孤儿药”。路透社报道，Vyndaqel的预期定价为22.5万美元/年。
ATTR-CM知识链接
ATTR-CM是一种由甲状腺素蛋白（TTR）不稳定造成的罕见且危及生命的疾病，可表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。ATTR-CM的核心机制是TTR蛋白的异常解聚，其与TTR基因突变位点、年龄、性别、家族史等多项危险因素相关。TTR常以四聚体的形式存在，不稳定的四聚体解离后，可导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积于心肌间质，导致心肌变硬，最终进展为进行性心力衰竭。
TTR基因突变是ATTR-CM的主要病因。根据有无TTR基因突变，可将ATTR-CM分为野生型和遗传性。野生型ATTR-CM的原因尚不明确，或与氧化应急和退行性变相关。
目前，ATTR-CM的早期诊断率低，预后较差，患者的5年生存率不足50%。且在tafamidis批准前，没有已被批准的用于ATTR-CM治疗的药物，仅可进行症状治疗，在极少数患者中可进行心脏移植。
医脉通编译自：
[1] FDA OKs Two Tafamidis Formulations for Rare Cardiomyopathy. Medscape. May 06, .
[2] Treatments for cardiomyopathy from transthyretin-mediated amyloidosis approved by FDA. Healio. May 6, .
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