又一天价救命药进医保，明日将有首例注射者， 每个群体都不会被忘记 ！
据悉12月3日，国家医保局发布消息：全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被纳入医保，1月1日起正式执行，山东枣庄四岁男孩家欣（化名）将于明天接受注射治疗，成为该药纳入医保后全国首例注射者。
以往人们对于天价药无力回天的绝望，刺痛了很多人的心，尤其最初的癌症患者面对昂贵抗癌药的困境，数不清的家庭因为一场重病而不得不倾其所有。当然现在陆陆续续有不同的抗癌药以及今天、用于（SMA）的靶向治疗药物诺西那生钠注射液被纳入医保，毫无疑问将会为群众带来实打实的利益和幸福感。
1、脊髓性肌萎缩症 (SMA) 究竟会有多严重？
这个病主要临床特征是由运动神经元功能障碍和丧失引起的肌肉无力和萎缩，是一种遗传疾病。轻度近端肢体无力，下肢比上肢受累更多，最后可能是呼吸衰竭。
一共有3个疾病分型
1 型 SMA 是最常见和最严重的形式，占病例的 45% ，它一般是出生后和 6 个月之前发病，患病婴儿在出现肢体无力、呼吸窘迫、哭声微弱和喂养不良（伴有震颤的舌萎缩 ），会出现八字腿或“蛙腿”下肢姿势，呼吸是吸气时胸壁变平（而不是扩张）和腹部突出的特征 ，自然病程一般2 岁之前的死亡。
2 型 SMA，约占病例的 20% 通常在 6 至 18 个月之间发病，坐下的能力通常在 9 个月后实现，但不能独立站立或行走，并随着生长发育出现脊柱侧弯，导致限制性通气缺陷。大多数 2 型 SMA 患者存活到 25 岁，如积极地支持治疗，相关的自然病程得到改善，许多患者的寿命更长。
3 型SMA，患病比例大约 30% ，这与 18 个月至成年之间的发病有关，可以在没有支撑的情况下站立或行走，但后来随着疾病进展而失去这些能力，但不同的是 3 型的寿命是正常的。
2、降价进入医保药品的供应应有保障
降价给这些重病患者带来了福音，但降价后，这些药品药物的使用人群可能会呈爆发式增长。如何保障药物供应，防止出现临床应用短缺，值得我们监管部门和社会关注。如果企业的产能未根据市场需求及时提升，市场应对不及时，就有可能出现类似以往赫赛汀（注射用曲妥珠单抗，用于转移性乳腺癌）这类药物一样的情况，供不应求甚至断货。
家欣（化名）应该是属于2型SMA，明天就可以接受治疗，他是不幸的也是幸运的，这个社会有更多这类的群体，希望陆续会有更多的天价药进入医保降价，更多的患者受惠！ #天价药入医保 男孩或成首例注射者##健康明星计划#
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